Erste Genschere-Behandlung an der Berliner Charité

Ein 19-jähriger Patient namens Mohammed ist in Deutschland erstmals erfolgreich mit einer auf der Genschere Crispr basierenden Therapie behandelt worden. Die Behandlung fand an der Charité statt, einem der bekanntesten Universitätsklinika in Berlin. Mohammed leidet an Beta-Thalassämie, einer genetisch bedingten Bluterkrankung. Dank des Medikaments „Casgevy“ ist er nun nicht mehr von Bluttransfusionen abhängig. Die Ärzte berichten, dass auch sein Immunsystem regeneriert ist und es ihm aktuell hervorragend geht. Das Medikament ist seit 2024 in der EU für bestimmte Patienten ab zwölf Jahren zugelassen, wobei es zuvor auch in Deutschland erprobt wurde. Die Methode zielt auf Fehler im Gen für Hämoglobin ab. Hämoglobin ist ein Proteinkomplex in roten Blutkörperchen, der Sauerstoff transportiert. Ohne diese Funktion kommt es bei schwerer Beta-Thalassämie zu Schmerzen, starker Müdigkeit und Entwicklungsstörungen. Für die Entwicklung dieser Crispr-Methode erhielten Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna im Jahr 2020 den Nobelpreis.